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武汉协和医院为15岁先天性耳聋患儿进行基因治疗

健康时报

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(人民日报健康客户端记者 毛圆圆 武汉协和医院 陈有为、聂文闻)据武汉协和医院2月21日消息,该院耳鼻咽喉头颈外科主任肖红俊教授、孙宇教授团队为一名先天性耳聋患儿成功完成遗传性耳聋基因治疗术。

肖红俊教授告诉人民日报健康客户端:“这位患者是目前世界上进行耳聋基因治疗年龄最大的患者,我们院耳鼻咽喉头颈外科是世界第4个开展遗传性聋内耳基因治疗的单位,是华中地区首个开展该项治疗技术的单位。”

耳鼻咽喉头颈外科主任肖红俊教授为患儿手术。金煦摄

今年15岁的洋洋(化名)出生于陕西,从出生就患有极重度的先天性耳聋,双耳听力接近于全聋,他的父母带着他先后辗转西安、北京等多家医院就医,均被诊断为OTOF(耳畸蛋白)基因突变引起的遗传性耳聋——听神经病,建议进行人工耳蜗植入手术。

“根据第二次全国残疾人抽样调查显示,我国听力残疾现残率为2.11%,大约2780万,居各类残疾之首(33%),其中60%以上的耳聋是由遗传因素引起的。”肖红俊教授介绍,目前,除人工耳蜗外,临床上尚无有效治疗药物。

2023年9月,武汉协和医院耳鼻喉科开始招募符合条件的先天性耳聋患儿,为其进行基因治疗临床试验。经过多项检查,洋洋是在2月9日(农历除夕)接受了左耳耳部手术,将基因治疗药物精准注入内耳。术后三天,洋洋听力状况就得到了明显改善!“我已经能听到汽车行驶的声音了。”洋洋听到声音后,特别激动。

孙宇教授测试洋洋术后的听力。金煦摄

肖红俊教授表示,遗传性耳聋的基因治疗方法很大程度上取决于其遗传形式,目前,常用的基因治疗方法有以下三种:基因置换、基因沉默、基因编辑。“相较于人工耳蜗植入治疗,基因治疗能恢复自然听力,治疗成功后,病人将不依赖外部医疗器械,更有利于建立生活的自信。”

发布于:北京

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