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针对输血依赖型β地中海贫血病,首个基因编辑疗法临床试验获批

北京日报

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记者昨天获悉,国家药监局批准了中关村生物医药企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。作为国内没有先例的创新型疗法,这是我国首个获批的基因编辑疗法临床试验申请,也是首个获批的造血干细胞产品临床试验申请,体现了有关部门正在全力推动国内创新药的研发,并力争与全球顶尖药企展开同步竞技。

  “ET-01的临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东表示,“我们将力争为中国乃至全球的患者带来更多更新的治疗选择,甚至带去一次性治愈的可能。”

  据介绍,ET-01是一款基因编辑细胞疗法产品,用于治疗输血依赖型β地中海贫血病。

  记者了解到,博雅辑因是一家总部位于北京中关村生命科学园的生物医药企业,并已在广州及美国设有分公司。其还建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台。

  《中国地中海贫血蓝皮书》的数据显示,我国地中海贫血基因携带者超过3000万人,相关患者仍有巨大且未被满足的医疗需求。

来源 北京日报

记者 赵鹏

流程编辑 吴越

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