干细胞移植是血癌的常见治疗方法。在接受干细胞移植之前，需要先去除患者自身的干细胞，可以通过化疗或放疗，以便为新的干细胞腾出空间。此过程会极大程度地削弱免疫系统，使患者更容易感染，这可能是致命的。
昨日，美国FDA批准了一种异基因细胞疗法Omisirge(omidubicel-onlv)，可以改善上述移植过程。这种疗法是现成的，由Gamida Cell公司研发。
据香港济民药业了解到，Omisirge是一种静脉注射疗法，一次给药后，可以帮助患者恢复的免疫系统。根据美国生理学会的说法，这种药物是由脐带血制成的，其中含有一种叫做烟酰胺的维生素B3，可以帮助刺激一种白细胞——中性粒细胞的产生，从而抵抗感染。
监管决定涵盖的具体适应症为：用于计划在清髓性预处理（如放疗或化疗）后进行脐带血移植的12岁及以上血液恶性肿瘤成人和儿童患者，以减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率。
其监管批准的依据是一项多中心、随机、3期研究的结果，该研究的标识符为NCT02730299。
研究招募了125名先前接受过各种血癌治疗的患者，如急性淋巴细胞白血病、急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征、慢性髓性白血病和淋巴瘤。这项非盲研究将Omisirge脐带血移植与未经处理的脐带血移植治疗进行了比较。
随机分配患者后，Omisirge组62人，脐带血移植组为63人。该研究的主要目标是评估中性粒细胞植活的时间。
结果显示，接受Omisirge治疗的患者中有87%在治疗后平均12天实现了中性粒细胞恢复，而脐带血移植组中这一比例为83%，中性粒细胞恢复的平均时间为22天。
移植后100天内，Omisirge组中39%的患者发生细菌或真菌感染，而脐带血移植组中为60%。
在安全性方面，Omisirge组报告的最常见不良反应为感染、移植物抗宿主病和输注反应。
另外，Omisirge的批准伴随着一个黑框警告，警告并发症风险，包括致命或危及生命的输液反应、移植物抗宿主病、植入综合征和移植物失败。FDA指出，这些警告与其他批准的脐带血药物的警告相似。
由于存在严重不良反应的可能性，医疗保健专业人员应评估使用该治疗方法的风险和益处。
完整的第3阶段结果于2021年发表在《血液学》杂志上。
另外，该细胞疗法在解决种族差异方面的具有潜力，Gamida Cell在其批准公告中表示，在该关键研究中超过40%的患者具有种族和人种多样性。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
发布于：广东
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